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年2月25日NEJM医学前沿

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  • 时间:2021-8-11 12:26:06
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毒蕈碱受体激动剂占诺美林(xanomeline)具有抗精神病特性,且无多巴胺阻断作用,但胆碱能不良事件限制了其应用。曲司氯铵是外周限制性毒蕈碱受体拮抗剂,可降低占诺美林的外周胆碱能效应。此项双盲2期试验比较了占诺美林-曲司氯铵与安慰剂对精神分裂症的效果。结果表明占诺美林-曲司氯铵组的精神分裂症指标评分优于安慰剂组。

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β地中海贫血是由β珠蛋白链合成缺陷导致的隐性遗传病,其特征是血红蛋白生成不足和慢性贫血。输血可导致铁超负荷。造血干细胞移植有可能治愈疾病。基因疗法有望逆转贫血。此篇综述总结了β地中海贫血的分子发病机制、流行病学、临床意义和治疗等内容。

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idecabtagenevicleucel(ide-cel,是B细胞成熟抗原导向的嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法。此项单组2期研究试图证实ide-cel对复发性和难治性骨髓瘤患者的疗效和安全性。结果表明大多数复发性和难治性多发性骨髓瘤患者达到缓解,并且接受治疗的患者中有26%达到深度分子学缓解。高级别血液学毒性作用和细胞因子释放综合征常见。

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本期NEJM发表了WHOSolidarity试验的期中结果,该试验将4种抗病毒药(瑞德西韦、羟氯喹、洛匹那韦和干扰素β-1a)改换用途,用于治疗COVID-19住院患者。本文是针对该试验的评论文章,作者指出无证据表明羟氯喹、洛匹那韦或干扰素β-1a对院内死亡率产生有意义的益处,因此不应将它们视为COVID-19的可行治疗方案。而瑞德西韦的情况比较微妙,它在死亡率方面无显著益处,但缩短了康复所需时间和住院时间。在瑞德西韦的用药方面,仍有需要解答的问题。

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