成功出海传奇生物CART产品获FDA

今日，传奇生物BCMACAR-T产品西达基奥仑赛(cilta-cel)的生物制品许可申请(BLA)已获FDA批准，用于治疗成人复发/难治性多发性骨髓瘤(r/rMM)。这是中国首个获FDA批准的CAR-T产品，也是全球第二款获批的靶向BCMA的CAR-T疗法。传奇生物的cilta-cel商品名为Carvykti，据悉定价为46.5万美元，略高于来自BMS的同靶点CAR-T疗法Abecma，后者定价为41.95万美元。

前不久在BCMACAR-T赛道上才刚传出了好消息，信达生物与驯鹿医疗共同宣布，美国FDA已正式授予两家公司共同开发的全人源自体B细胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受体自体T细胞（CAR-T）注射液孤儿药资格认定，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。

cilta-cel的在美获批，标志着国产新药继PD-1后再次出海成功，同时也让人们再次将目光聚焦在BCMA靶点上。目前，BCMA赛道上还有哪些有力竞争者？他们背后是哪些国内外的创新企业在砥砺前行？让我们来一探究竟。

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BCMA靶点与多发性骨髓瘤

BCMA是一种跨膜糖蛋白，它属于肿瘤坏死因子（TNF）受体超家族，又被称为TNFRSF17或CD。根据研究显示，BCMA在B细胞的增殖和存活中起关键作用，主要在浆细胞和成熟B淋巴细胞中表达。目前，科学证据已表明，BCMA在多发性骨髓瘤中存在过度表达，并呈现随着疾病加重而表达增加的特点，因此，BCMA可谓是治疗多发性骨髓瘤的理想靶点。

多发性骨髓瘤（MM）是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病，同时也是仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二常见血液恶性肿瘤。对于初治的多发性骨髓瘤患者，常用的一线治疗药物包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节类药物及烷化剂类药物。但是，这类一线治疗一般只能使大部分患者的病情稳定在3-5年，对于治疗有效的大多数初治患者来说，在经过疾病稳定期后，极有可能进入复发、难治阶段，多发性骨髓瘤因此被打上了“高复发率”、“无法治愈”的标签，而对这一疾病领域的药物研发也亟需破局。

BCMA靶点的出现，为变革复发/难治性多发性骨髓瘤疗法带来了新希望，靶向BCMA的CAR-T疗法、ADC疗法和双特异性抗体疗法成为了治疗这一疾病的破局点。

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BCMACAR-T疗法最受


本文编辑：佚名
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