过去骨髓瘤医治采取的化疗方案主要为MP方案(马法兰+强的松)、VAD方案(长春新碱、阿霉素及地塞米松),但这些方案医治起效慢,疾病减缓率低,疗效持续时间短。随着近年来骨髓瘤研究的不断深入,愈来愈多的靶向药物应用于临床,骨髓瘤的化疗已进入到一个崭新的时期。现在已用于临床的抗骨髓瘤新药主要包括:蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和烷化剂。表三类主要的骨髓瘤医治新药蛋白酶体抑制剂骨髓瘤蛋白酶体抑制剂的研发及第一个蛋白酶体抑制剂——硼替佐米(商品名:万珂)的临床运用是骨髓瘤医治领域的第一个重大进步。硼替佐米可以抑制骨髓瘤细胞生长、引诱细胞凋亡、抑制细胞黏附和抑制肿瘤血管生成等。目前,基于硼替佐米的化疗方案是初诊骨髓瘤患者的一线引诱医治选择。包括「硼替佐米-阿霉素-地塞米松」、「硼替佐米-沙利度胺-地塞米松」和「硼替佐米-环磷酰胺-地塞米松」,这些化疗方案应用于骨髓瘤的医治均有良好的疗效。免疫调节剂沙利度胺及其衍生物来那度胺、泊马度胺已取得批准用于临床医治骨髓瘤。这些小份子药物都属于免疫调节剂,能通过增强免疫系统功能而产生抗骨髓瘤癌作用。虽然其最新的NCCN指南(国际公认的肿瘤领域临床实践规范标准)只将沙利度胺列为骨髓瘤保持医治的一线选择,但「沙利度胺-阿霉素-地塞米松」、「沙利度胺-地塞米松」和「沙利度胺-环磷酰胺-地塞米松」等联合医治方案仍可用于部份骨髓瘤患者的引诱医治,并且,对合适进行造血干细胞移植的初诊骨髓瘤患者,沙利度胺联合硼替佐米和地塞米松医治的总减缓率高达90%。烷化剂在过去40多年中,环磷酰胺、美法仑等烷化剂已成为骨髓瘤医治的主要药物。
新烷化剂苯达莫司汀的疗效更好,欧盟已批准苯达莫司汀联合泼尼松医治初诊的、不适合进行造血干细胞移植和不能耐受硼替佐米或沙利度胺医治的骨髓瘤患者。
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