多发性骨髓瘤患者的新希望全球第一个a

于美国时间11月16号，FDA加速批准Darzalex(daratumumab)用于治疗多发性骨髓瘤患者，且该患者至少接受过三种治疗。Darzalex是第一个批准用于治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体药物。

多发性骨髓瘤是一种恶性浆细胞病，其肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞，而浆细胞是B淋巴细胞发育到最终功能阶段的细胞。这些癌细胞繁殖，会产生一种异常的蛋白质，能将其他健康的血液细胞从骨髓中排挤出去。这种疾病可能减弱免疫系统的作用，造成其他骨或肾的疾病。国家癌症研究所估计，今年美国将增加26,例多发性骨髓瘤患者，其中，11,例可能致死。

FDA药物评价和研究中心血液学和肿瘤学办公室主任RichardPazdur,M.D.说：肿瘤细胞表面发现的靶向蛋白质将会促进重要肿瘤的治疗方法的发展，Darzalex可针对其他疗法有抗药性的多发性骨髓瘤患者提供了另一种治疗选择。

注射Darzalex，也可以输液。Darzalex是一种单克隆抗体药物，通过帮助免疫系统中的特定细胞去攻击肿瘤细胞，来达到疗效。

两项开放性研究论证了Darzalex的疗效和安全性。在第一项研究中，名参与者接受Darzalex治疗，平均7.4个月，29%的患者其肿瘤负担减轻或者部分减轻。Darzalex在第二项研究中，42参与者接受Darzalex治疗，36%的患者完全减轻或者部分减轻其肿瘤负担。

Darzalex最常见的副作用是输液相关反应、疲劳、恶心、背痛、发烧和咳嗽。Darzalex也可能会导致低计数的对抗感染的白血球细胞(淋巴细胞、中性粒细胞减少，白细胞减少症)或红血细胞(贫血)和低水平的血小板(血小板减少症)。

血库应告知那些接受Darzalex治疗的患者，因为这种药物可能会干扰某些血库的相关测试(如抗体筛选)。怀孕的妇女不应使用Darzalex，和打算怀孕的妇女应在治疗后至少三个月才能停止使用避孕措施。

Darzalex同时被FDA授予突破性疗法，优先审评和孤儿药物的资格。优先评审主要被授予那些安全性及有效性极大提高的严重疾病治疗药物。获取孤儿药物资格表明该药物能够获得多项优惠及奖励措施，如：税收优惠，患者用户费用减免，获得市场独占权。孤儿药物也是政府鼓励药物研发公司研发罕见病药物的重要措施。

Darzalex通过FDA的快速审批通道获得批准，该批准方式主要用于审批那些针对重要疾病，而且临床数据显示该药物能够改善临床替代终点，从而预测其临床有效性的药物。该项目使得患者更早的进入这些药物的临床研究，参与该药物的验证性试验。

Darzalex是由JanssenBiotechofHorsham销售，宾夕法尼亚州。