多发性骨髓瘤再迎新疗法,多药耐药患者有了

多发性骨髓瘤是第二大血液肿瘤，发病率高于白血病。

近年来，多发性骨髓瘤的治疗取得了较大进展，但几乎所有患者都会对现有的5种最常用的治疗药物耐药，并且这些患者的预后特别差。

近日，FDA批准Selinexor与地塞米松联合使用，用于治疗已接受过4种以上治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成年患者。这些患者对2种以上蛋白酶体抑制剂、2种以上免疫治疗药物以及靶向药物CD38单抗不敏感或耐药，治疗选择十分有限。

Selinexor是一种SINE（选择性核信号抑制剂）化合物。该药物可以抑制染色体维持蛋白exportin-1（XPO1）。Selinexor通过与细胞核内的其他蛋白质结合并使它们通过核孔进入细胞其余部分的细胞质来阻止输出过程。

“此次加速批准，主要是基于在关键的IIb期STORM研究中，83名患者有25.3%的应答率。这具有重要的临床意义，也是晚期难治性疾病患者临床受益的一个有效替代标记物。”纽约西奈山医学院Tisch癌症研究所多发性骨髓瘤项目主任兼血液学和肿瘤学教授SundarJagannath博士指出。

Selinexor的推荐起始剂量为每周第1天和第3天口服80mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。地塞米松的推荐起始剂量为每周第1天和第3天口服20mg。此外，欧洲药品管理局正在审查Selinexor用于多发性骨髓瘤的上市申请。

STORM试验是一项多中心、单臂、开放标签的RRMM患者研究，共纳入了例RRMM患者，这些患者以前接受过3种以上方案的抗骨髓瘤治疗，包括烷基化剂、糖皮质激素、硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、聚马利度胺和CD38靶向单抗。共有83例患者对硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、波马度胺和达拉图姆单抗耐药。

患者的平均年龄为65岁，每周两次口服Selinexor80mg和地塞米松20mg，直至疾病进展。

其他数据显示，第一次反应的中位持续时间为4周（1-10周），中位DOR为3.8个月。

在一期和二期临床登记的名患者中，接受Selinexor/地塞米松联合治疗的患者最常见（≥20%）的不良事件（AEs）是血小板减少、疲劳、恶心、贫血、食欲下降、体重下降、腹泻、呕吐、低钠血症、中性白细胞增多、中性粒细胞减少、白细胞减少、便秘、呼吸困难和上呼吸道感染。27%的患者因不良事件而停药，53%的患者剂量减少，65.3%的患者中断治疗。在接受Selinexor治疗的患者中，需要永久停药的最常见不良事件包括疲劳、恶心和血小板减少。8.9%的患者出现致命的不良事件。

“此次加速批准标志着复发/难治性多发性骨髓瘤治疗模式的一个重要进展。”丹娜法伯癌症研究所JeromeLipper多发性骨髓瘤中心PaulRichardson博士评价道。

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本文编辑：佚名
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