Kite推进新型CART疗法，应对多发

年4月24日/医麦客eMedClub/-最近，KitePharma公布了其治疗多发性骨髓瘤候选产品KITE-的临床前数据。这是一款带有全人源抗B细胞成熟抗原（anti-Bcellmaturationantigen）的CAR-T疗法。采用全人化的scFv序列，铰链/跨膜部分和共刺激结构域均由CD28组成。在骨髓瘤小鼠模型中进行的临床试验表明，KITE-的治疗使得小鼠模型中肿瘤几乎完全消除。在接受治疗第6天后，肿瘤体积近似mm3时，实验组中的小鼠肿瘤迅速减小，而未经治疗的小鼠肿瘤继续迅速生长，最终超过mm3。

近几年来，CAR-T在白血病、淋巴瘤、黑色素瘤、脑胶质瘤等恶性肿瘤治疗中均显示出良好的抗肿瘤效应，尤其是在白血病和淋巴瘤中。目前大多数CAR-T疗法以CD19为靶点，CD19是只在B细胞表面表达的特异性抗原，利用CAR-T与CD19抗原结合，从而消除B细胞，通常只能在血液恶性肿瘤（白血病、淋巴瘤等）中起到良好的治疗效果。

虽然有自体造血干细胞移植联合CD19CAR-T成功治疗复发MM（多发性骨髓瘤）的个案报道，但实际上，CD19并非MM的合适靶抗原。CD19CAR-T疗法存在生物学限制，因为CD19通常仅在B细胞发育期间存在，而不存在于血浆或骨髓瘤细胞中。

MM起源于骨髓中的浆细胞，浆细胞是B淋巴细胞发育到最终功能阶段的细胞，所以通常将MM归到B淋巴细胞瘤的范畴。但MM肿瘤细胞上大部分B细胞标志蛋白表达量极微，甚至不表达，因此针对MM的CAR-T治疗需要寻找新靶点。

正是因为BCMA正常表达于成熟的B细胞和浆细胞，在骨髓瘤细胞中也有广泛的高表达，超过98％的骨髓瘤细胞对BCMA蛋白或RNA检测为阳性，而使其成为一个非常理想的免疫治疗靶点，绝对值得







































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本文编辑：佚名
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