FDA授予CART细胞疗法治疗多发性骨

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CAR-T疗法，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是指人为给T细胞加入特定抗原的受体，使T细胞行使特异的杀伤功能，当加入癌细胞表面的抗原时，T细胞就可以特异的和癌症细胞结合，从而通过细胞杀伤作用来杀伤癌细胞。作者：医伴旅，转载请授权AllogeneTherapeutics公司宣布，FDA已授予异体CAR-T细胞疗法ALLO-孤儿药的资格，用于治疗多发性骨髓瘤患者。年4月，FDA授予了ALLO-再生医学先进疗法（RMAT）指定，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。RMAT指定旨在加速研究性产品的开发和审查过程。如果一种药物计划用于治疗、改变、逆转或治愈严重或危及生命的疾病，它就有资格获得RMAT指定。正在进行的UNIVERSAL一期试验（NCT）的数据显示，当该疗法以x个CAR细胞的剂量加上ALLO-淋巴清除方案进行治疗时，出现了60%的总缓解率（ORR），其中40%的患者出现了非常好的部分缓解。UNIVERSAL项目正在美国的11个中心进行，正在招募多发性骨髓瘤患者。在该试验的剂量递增部分，患者分为4组，通过不同剂量的单一输注来检查治疗效果，分别为：40×、×、×或×CARs。淋巴清除方案包括：每日30mg/m2氟达拉滨（F）+每日mg/m2环磷酰胺（C），给药3天，联合13-30mg的ALLO-（A；FCA）或环磷酰胺加ALLO-（CA）。截止到年10月30日，有26名患者参与了试验。40x的CARs+FCA治疗组以及x的CA治疗组均使用了低剂量的ALLO-，没有观察到反应。在接受×的CARs与低ALLO-治疗的4名患者中，ORR为50%。在3名接受x的CARs和低ALLO-FCA治疗的患者中，ORR为33%；在3名接受x的CARs和低ALLO-0CA治疗的患者中，这一比率为67%。该疗法的大多数毒性为1级或2级，不良反应包括细胞因子释放综合症（45%）和ALLO-的输液相关反应（23%）。为了控制CRS，19%的患者接受了托珠单抗（tocilizumab，Actemra）治疗，10%的患者接受了类固醇治疗。42%的患者出现了感染，其中13%的患者出现了3级反应。3%的患者死于与进展性疾病和CA调理方案有关的真菌性肺炎。没有出现神经毒性和移植物抗宿主疾病。我们期待CAR-T细胞疗法ALLO-可以早日应用到临床治疗中，治愈更多的多发性骨髓瘤患者。


本文编辑：佚名
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