白血病患儿新希望河南应用CART细胞

河南日报客户端记者曹萍通讯员曹咏

全国每年新增白血病患者4万人左右，而其中一半是儿童，尤其是其中一些复发、难治性白血病更是严重威胁儿童健康。7月19日，记者从医院获悉，近日该院利用国际前沿的CAR-T细胞治疗技术，成功救治复发、难治性急性髓系白血病（AML）儿童，标志着我省在儿童白血病治疗方面的取得突破性进展，为该类疾病的有效治疗提供了宝贵的经验和治疗选择。

CAR-T细胞治疗技术就是大家熟知的免疫疗法，就是从病人身上分离出能够杀死肿瘤细胞的T细胞，利用基因工程的技术进行改造，将T细胞加上“导航辨识系统”，大量培养后输回到患者体内，使得T细胞能够辨识并进一步杀死肿瘤细胞，达到治疗的效果。“目前，这个技术多用来治疗血液肿瘤，尤其是在复发/难治性急性B淋巴细胞白血病的治疗中获得巨大成功，相关细胞治疗产品已在美国、欧洲和日本被批准临床应用，但是对于复发/难治性AML的治疗却无明显进展。”医院生物细胞治疗中心主任张毅教授介绍说。

据介绍，AML是起源于髓系造血干细胞的恶性克隆性疾病。“部分患者通过化疗达到完全缓解后行造血干细胞移植可获得长期生存，但复发、难治性AML患儿预后仍然很差，即使行异基因造血干细胞移植治疗预后也不佳，该类患者基本上处于无药可救境地。”张毅教授说。

王丽（化名）来自鹤壁，今年12岁，9个月前查出患有白血病，接受过多次/多种化疗方案治疗，但微小残留病灶（MRD）始终未缓解。“张医院院长刘玉峰教授团队经过多次讨论，决定应用靶向CD33的CAR-T细胞治疗该例AML患儿，治疗后三周患儿的骨髓达到完全缓解状态。”张毅教授说，目前国内外公开报道仅有一例澳大利亚的AML患者接受细胞治疗后获得完全缓解。

据悉，多靶点基因改造自体T细胞治疗恶性肿瘤仍在临床研究阶段，是由郑大一附院生物细胞治疗中心主任张毅教授牵头，联合该院肿瘤科、血液科、小儿血液肿瘤科等科室共同完成的协作性临床试验研究。目前，该研究的患者招募仍在进行中，B淋巴细胞白血病、淋巴瘤、髓系白血病、多发性骨髓瘤、肝癌、胃癌、胰腺癌等患者可申请参与临床研究。

编辑：马小刚