FDA允许治疗多发性骨髓瘤药物Empli

年11月30日Empliciti获得FDA（美国食品药品监督管理局）批准，用于联合来那度胺和地塞米松治疗既往接受过一到三种药物治疗的多发性骨髓瘤。

多发性骨髓瘤是一种产生在骨髓中的抗感染血浆细胞（一种白细胞）的血液癌症。癌细胞成倍增殖并产生一种异常蛋白质，从而把其他健康的血细胞从骨髓中排挤出去。削弱免疫系统功能，引发其他骨病或肾病。据美国国立癌症研究所预测，年美国将新增26,名多发性骨髓瘤病例，将有11,人死于多发性骨髓瘤。

FDA药品评估与研究中心的血液与肿瘤药品办公室主任RichardPazdur医学博士说：“我们不断深入探索免疫系统如何与不同类型的癌症（如多发性骨髓瘤）发生相互作用，Empliciti是继Darzalex（Daratumumab，于11月16日获批上市）之后获得FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤的第二个单克隆抗体，该药与另一种获批疗法共同发挥抗癌作用，使患者受益更多。”

Empliciti通过激活人体免疫系统去攻击和消灭多发性骨髓瘤细胞。该药获得FDA批准，用于联合另一种获批疗法，即来那度胺+地塞米松（一种皮质类固醇类药物）治疗多发性骨髓瘤。

Empliciti的安全性与有效性通过一项随机开放性临床试验得到评估。该试验共入组名治疗后肿瘤复发或既往治疗无效的多发性骨髓瘤患者。Empliciti+来那度胺+地塞米松治疗组患者拥有19.4个月的无疾病恶化生存期，相比之下，来那度胺+地塞米松治疗组患者只有14.9个月的无疾病恶化生存期。另外，Empliciti+来那度胺+地塞米松治疗组有78.5%的患者达到了肿瘤完全消失或部分缩小，相比之下，来那度胺+地塞米松治疗组只有65.5%的患者达到了肿瘤完全消失或部分缩小。

Empliciti的最常出现的副作用有便秘、咳嗽、神经损伤导致手脚无力或麻木（周围神经病变）、疲劳、腹泻、发烧（发热）、鼻子和喉咙感染（鼻咽炎）、上呼吸道感染、食欲减退和肺炎。

FDA承认了Empliciti突破性疗法认定、优先审批资格和孤儿药认定。这是因为申办方通过初步临床证据证实，相比现有治疗方法，该药物能够实质性地改善患者病情；在申请优先审批资格时，有证据表明该药物有可能显著提高严重疾病治疗的安全性或有效性；而且该药物旨在用于治疗罕见病。