重磅首款国研CART细胞疗法获FDA

近日，医药圈迎来了重磅消息：根据EndpointsNews最新报道，FDA正式批准传奇生物与强生的细胞疗法药物BCMACAR-T西达基奥仑赛（CiltacabtageneAutoleucel，cilta-cel，研发代号：LCAR-B38M/JNJ-）在美国的上市申请，该药用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤（MM）。这是全球首款获得FDA批准上市的、完全由中国药企设计和研发的CAR-T细胞疗法，也是全球第二款获批靶向BCMA的CAR-T细胞免疫疗法。

据有关媒体报道，西达基奥仑赛的定价为46.5万美元。

在此前披露的临床试验数据中，接受该项CAR-T细胞疗法的患者的治疗响应率达到了98%。再之前，该疗法在ASCO年会上披露的数据显示，早期接受治疗的患者可以获得%的治疗缓解！治疗效果十分突出。

截止目前，全世界范围内在研的CAR-T细胞疗法药物超款，其中，加上此次获批的传奇生物，共有8款获批上市。其它7款CAR-T免疫细胞疗法分别是诺华的Kymriah、吉利德的Yescarta（益基利仑赛注射液）和Tecartus、BMS的Breyanzi以及其与蓝鸟生物共同开发的Abecma、复星凯特的阿基仑赛注射液，以及药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达）。

其中靶向BCMA的包括Abecma和西达基奥仑赛，其它均为CD19CAR-T细胞产品。

年我国批准2款CAR-T免疫细胞疗法上市

多发性骨髓瘤（MM）是一种浆细胞不正常增生，致使侵犯骨髓的一种恶性肿瘤。多发于老年。尽管近些年在治疗上取得了进步，但MM仍然是一种以缓解和复发为特征的不治之症。大多数患者在初始治疗后复发，治疗产生应答的程度、持续时间以及生存结果随着每次连续治疗而降低。暴露于免疫调节剂，蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体三种主要药物类别的复发性或难治性MM患者临床预后较差，应答率仅为20％-30％，应答时间仅有2-4个月，生存率非常低。

B细胞成熟抗原（BCMA）是一种跨膜糖蛋白，属于肿瘤坏死因子（TNF）受体超家族，又被称为TNFRSF17或CD。BCMA在浆细胞上自然表达，但在恶性浆细胞上持续高水平表达，同时在正常组织中表达有限。由于BCMA在浆细胞分化过程中被选择性诱导，因此在幼稚和记忆B细胞中几乎不存在。该特性使它成为多发性骨髓瘤良好的诊断标志物和治疗靶点。

Cilta-cel结构（来源：传奇生物


本文编辑：佚名
转载请注明出地址  http://www.iqoas.com/lcbx/15493.html