观点对决ASCT治疗年轻多发性骨髓瘤

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多重药物诱导化疗治疗多发性骨髓瘤（MM），响应率很高。在一项3期Southwest肿瘤组试验中，研究人员纳入了例多发性骨髓瘤患者，并给予来那度胺、硼替佐米和地塞米松（RVD）诱导治疗；结果显示，RVD表现出81.5%的总响应率（OR），其中完全响应率（CR）为15.7%，很好的部分响应率（VGPR）为27.8%。尽管如此，自体干细胞移植（ASCT）仍然是治疗支柱。据统计，年美国约进行了次移植。3期试验进一步支持了大剂量化疗优于常规化疗，甚至包含新药的方案。

Palumbo等开展的一项意大利研究表明，ASCT联合大剂量美法仑可带来优于美法仑、强的松和来那度胺（MPR）的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）获益。在另一项欧洲多中心试验中，名患者经来那度胺+地塞米松诱导治疗后，随机接受环磷酰胺、来那度胺和地塞米松（CRD）或ASCT巩固治疗。中位随访52个月。结果显示，ASCT组患者的PFS明显长于化疗组（43.3个月vs28.6个月）

4年时的OS也明显优于化疗组（86%vs73%）。虽然这些研究中存在一个共同的限制性，就是未包含任何的蛋白酶体抑制剂，但试验结果仍支持了早期ASCT的应用。最近，IFM/DFCI研究纳入了名经3疗程的RVD诱导治疗后MM患者，随后随机给予早期移植（3个疗程RVD治疗后）vs延迟移植（所计划的复发或进展时）。

提前移植组的患者在移植后接受了2个疗程的RVD巩固治疗，延迟组的患者接受了额外5个疗程的RVD治疗。两组患者均接受了来那度胺维持治疗，持续1年。结果显示，早期移植组患者的4年PFS明显改善（47%vs35%；P0.）。值得注意的是，所有亚组均产生了PFS获益，包括高危疾病患者（如t（4；14），del17p或t（14；16））。

也许，移植带来的最大获益是响应深度，并且最终可能转换为生存获益。在IFM/DFCI试验中，早期移植组患者的CR率明显更高（58%vs46%；P0.01），最小残留病变阴性率（MRD）也较高（80%vs65%；P0.）。MRD阴性患者的3年PFS率明显大于MRD阳性的患者（83%vs53%），并且维持治疗后进一步改善。

最后，临床医生必须认识到延迟移植可能会丧失延长PFS的机会。Gay等报道了CRDvs美法仑巩固治疗随后ASCT的研究结果，虽然所有患者的干细胞采集均在巩固治疗之前，但化疗组中只有43%的患者在复发时接受了ASCT。类似地，Palumbo等报道了MPRvsASCT，MPR组中仅63%的患者在复发时接受了ASCT，虽然对所有患者进行了干细胞采集。

很多研究探讨了最佳巩固治疗方案以及维持治疗的选择与持续时间，结果非常值得期待，但显而易见的是，ASCT在年轻多发性骨髓瘤患者治疗中的地位非常重要。一系列研究已经表明，提前移植使患者的PFS明显延长，延迟移植不适用于大多数患者。ASCT的主要获益在于一大部分患者可能会达到MRD阴性。总之，这些研究数据支持了移植在新药时代的重要地位。

本文主要介绍了部分医学者对“ASCT治疗年轻MM患者”这一观点的支持。后文将为大家带来《ASCT治疗年轻MM，切忌千篇一律》，一起来听听其他医学者是如何辩驳这一观点的~~敬请







































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本文编辑：佚名
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