年9月14日“年科学突破奖”（BreakthroughPrize）的获奖者名单公布。全球共11名生命科学、基础物理学以及数学领域的顶尖科学家获得表彰，他们将分享总额为万美元的奖金，其中8位科学家获得生命科学突破奖，以表彰他们在癌症、囊性纤维化和帕金森病研究中取得的突破性进展。
（今年的科学突破奖获得者）科学突破奖（BreakthroughPrize），是当今最慷慨的科学大奖，单项奖金高达万美元，堪称科学界“第一巨奖”。
该奖项创立于年，奖金由谷歌联合创始人SergeyBrin、FaceBook联合创始人MarkZuckerberg及PriscillaChan夫妇、俄罗斯亿万富翁YuriMilner与JuliaMilner夫妇，以及23andMe联合创始人AnneWojcicki等人联合赞助。
该奖项旨在表彰生命科学、基础物理和数学领域的“世界上最聪明的头脑”。
免疫学家因创新癌症治疗荣获“生命科学突破奖”
当MichelSadelain开始他长达数十年的基因改造免疫细胞以对抗癌症的探索时，他的同行认为他的想法荒谬，甚至他的母亲也开始担心他的职业生涯。
周四，这位法国和加拿大科学家因其在CART细胞疗法方面的开创性工作而被宣布获得著名的“突破奖”。他将与美国免疫学家CarlJune共享万美元的巨额奖金。
CarlJune（左）和MichelSadelain（右）获奖理由：对T细胞（人体免疫系统的关键角色）进行了基因工程改造，并使用称为嵌合抗原受体(CAR)的合成受体来指示T细胞识别个体患者的癌细胞。这些CART细胞在对抗液体癌症（包括白血病、淋巴瘤和骨髓瘤）方面具有显著的成功率。对于一些患者来说，经过多年治疗，肿瘤已经完全根除，而且没有复发。
这位63岁的老人在接受法新社采访时表示：这些年来，我已经数不清有多少次听到「这行不通、行不通，即使行得通也没有未来」。在这期间，他没有获得资助，晋升也变得不确定，甚至研究生们也避开加入他的实验室。
但这些质疑与嘲讽，都随着年8月FDA批准首款CAR-T细胞疗法的上市而烟消云散。
活体药物
最开始Sadelain是在巴黎学习医学，然后在加拿大学习免疫学，年在麻省理工学院从事博士后研究。
当时，人们对开发疫苗来训练免疫系统识别和消灭癌细胞非常感兴趣，就像训练免疫系统应对细菌和病毒等外来入侵者一样。
“但我开始思考，也许我们应该学习如何直接指导免疫系统的战士，特别是T细胞，”Sadelain说，他的早期工作主要集中在小鼠身上。
搬到纽约纪念斯隆·凯特琳癌症中心后，Sadelain开发了一种方法，利用失能病毒对人类T细胞进行基因重编程，使它们表达出称为抗原受体的爪状结构，使T细胞能够靶向特定的癌细胞。
除了识别癌症之外，这些嵌合抗原受体(CAR)T细胞还被给予基因指令，使其进入杀伤模式并进行繁殖，在体内培养出一支军队来消灭敌人。
患者自身的T细胞被收集，在体外进行改造，然后重新注入血液中，形成所谓的“活体药物”。
在一项针对多发性骨髓瘤（一种在浆细胞中发生的癌症）的试验中，72%的患者对治疗有反应，28%的患者疾病完全消失，其中65%的患者持续根除12个月。
几十年来，CarlJune、MichelSadelain博士和其它研究人员致力于驾驭和增强T细胞的抗癌能力。这些努力带来的创新CAR-T细胞疗法在治疗白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤等血液癌症中表现出卓越的效力，甚至让有些患者看到了治愈癌症的希望。
截至目前，已经有超过名患者接受了这种治疗。
高成本
这种治疗会因释放称为细胞因子的炎症分子而产生严重的副作用，在某些情况下甚至会导致死亡。随着时间的推移，医生们已经学会了更好地认识和管理这种情况。
另一个风险是神经系统受损，出现严重混乱或无法说话等症状，尽管这些症状会在几天内消失。
Sadelain对未来的前景感到兴奋：从改善T细胞以治疗实体癌症，到治疗狼疮等自身免疫性疾病，再到对抗艾滋病毒等目前难以治愈的感染。
他承认必须改进的一个领域是高昂的成本，价格高达50万美元。他说：“当我们看到这些最初的疗法的收费时，研究人员都惊呆了。”
“成本必须降低，”他补充道，他预计随着制药行业改进工艺，以及科学家不断创新，成本将会下降。
例如，他自己的实验室正准备发表一项研究，表明CAR-T细胞效率的提高大大减少了治疗所需的数量。
其他研究人员正在考虑使用干细胞来制造CAR-T细胞，创造一种更经济的“现成”解决方案，而不是依赖患者的细胞。临床测试正在进行中。
参考来源breakthroughprize.org/News/83
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