传奇生物细胞疗法新增安全警告,有患者治疗

界面新闻记者

黄华

界面新闻编辑

谢欣

近日，金斯瑞公告称，公司旗下非全资附属公司传奇生物获美国食品和药物管理局（FDA）批准CARVYKTI的标签更新，以纳入CARTITUDE-1研究长期随访（中位持续时间为28个月）的额外疗效和安全性信息。

CARVYKTI的中文名称为西达基奥仑赛，是一项靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞疗法，通俗理解就是CAR-T抗癌疗法中的一种。它的标签更新意味着该疗法有了新的需要说明的注意事项。

具体而言，在本次标签更新中，美国处方信息的方框警告中添加了一项说明——在接受西达基奥仑赛治疗后，有患者发生了继发性血液系统恶性肿瘤，包括骨髓增生异常综合症和急性髓系白血病。

这项标签更新的数据是基于西达基奥仑赛的一项长期随访研究。金斯瑞公告显示，在CARTITUDE-1研究中，10%（10/97）的患者在接受西达基奥仑赛治疗后观察到了髓系肿瘤，包括骨髓增生异常综合征（MDS）、急性髓系白血病（AML），或是MDS后继发AML。

骨髓增生异常综合征是一类造血干细胞的疾病，表现为无效造血和难治性血细胞减少，临床患者表现差异较大，可大致分为低危、高危两类，高危时易向急性髓系白血病转换，因此也被认为是“白血病的前期”。

而急性髓系白血病的发生，往往是患者骨髓、外周血或髓外组织中髓系原始细胞出现了恶性增殖，从而影响了正常血细胞的产生。该类疾病的分型较多，是一种较为凶险的血液系统恶性肿瘤。

简单理解金斯瑞的公告就是，患者在接受西达基奥仑赛治疗后，血液系统出现了比较棘手的状况，因此当前更新标签，以提请使用者评估和警示。

在具体的病程方面，金斯瑞公告显示，患者接受西达基奥仑赛治疗后，髓系肿瘤发作的中位时间为天（范围：至天）。10名患者中，有9名在罹患骨髓肿瘤后死亡，有4例的发生时间是在后续抗骨髓瘤治疗开始后。

不过，金斯瑞的公告也提出，前述10名患者接受了多重既往治疗，其中一些患者在接受西达基奥仑赛治疗之前就存在基因突变；截至目前，西达基奥仑赛与髓系肿瘤发展之间的潜在机制尚未确定。

另外，在当前的医学领域，骨髓增生异常综合征（MDS）以及急性髓系白血病（AML）产生的原因也未能确定。

传奇生物西达基奥仑赛的标签更新一事之所以引发


本文编辑：佚名
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