CART仅是富人续命药完善商业保险或是

当地时间年5月26日，传奇生物在美国新泽西州萨默塞特正式宣布，欧盟委员会已授予其自主研发的BCMACAR-T产品CARVYKTI（西达基奥仑赛，简称Cilta-cel）附条件上市许可，用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成人患者。这是继美国FDA之后获得的第二个国家或地区当局的批准[3]。

CARVYKTI是一款具有两种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）单域抗体的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）免疫疗法。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。在与BCMA表达细胞高亲和性结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞[1]。

Cilta-cel最初是由传奇生物设计和开发，后于年12月与杨森签订了全球独家许可和合作协议，通过分阶段的方式启动欧洲认证治疗中心网络，以提高Cilta-cel可及性，从此开始了在海外的征程。-年间，CARVYKTI获得多个来自美国、欧洲和日本的孤儿药认定；欧洲EMA授予的优先药物认定（PRIME）资格；美国FDA授予的突破性疗法认定等[2]。

Cilta-cel的欧盟获批，标志着国产新药继PD-1后再次出海成功，同时也让人们再次将目光聚焦在BCMA靶点上。目前，BCMA赛道上还有哪些有力竞争者？他们背后是哪些国内外的创新企业在砥砺前行呢？

除传奇生物获批外，国内科济药业、斯丹赛、博生吉、传奇生物等企业均在布局CAR-T的实体瘤治疗，并已经或正在进入临床试验阶段。

1、科济药业

科济药业无疑是国内实体瘤CAR-T疗法管线布局最多、进展最为迅速的企业，此外还有针对间皮素、GFR/EGFRvIII等的实体瘤CAR-T疗法在研中。

2、斯丹赛

年4月，斯丹赛宣布FDA已授予其靶向GCC的自体CAR-T治疗产品GCC19CART快速通道资格，专门设计用于靶向并清除表达结直肠癌肿瘤标记物鸟苷酸环化酶C（GCC）的癌细胞。斯丹赛计划于年中旬，在美国启动旨在评估GCC19CART在复发难治转移型结直肠癌患者中的安全性、耐受性及有效性的I期临床试验。

3、博生吉

年4月，博生吉开发的靶向B7-H3的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液临床试验申请获得CDE受理，用于治疗神经母细胞瘤。这也是获CDE受理的首个B7-H3靶向的CAR-T细胞产品。

4、重庆精准生物

年9月，重庆精准生物的CAR-T产品C-4-29细胞制剂靶向治疗“CD70表达阳性的晚期肾细胞癌”适应症获得临床试验默示许可，这也是国内首个针对肾细胞癌实体瘤的CAR-T产品。

5、信达生物

年2月，信达生物宣布其研发的全球首创通用“模块化”抗紧密连接蛋白18.2（Claudin18.2）嵌合抗原受体T细胞注射液在治疗晚期Claudin18.2阳性实体瘤的临床试验中完成首例患者给药。

由此可见，想要在BCMA赛道脱颖而出，众多药企不仅需要在疗效上下功夫，还需要确保更高的安全性，比如，革新药物的设计方式、开发除CAR-T、ADC、双抗之外的新疗法、改善药品制备工艺、挖掘BCMA在其他疾病领域的治疗潜力等。此外，目前很多候选产品还处于临床早期阶段，后续的治疗效力仍需期待[5]。

值得思考的是，除了开发新思路新产品，如何让患者得到有效及时的治疗也是重要的一环。Kymriah和Yescarta在美国47.5万美元和37.3万美元的高额定价，对于患者而言是笔不小的负担。但是美国的商业保险体系有足够的经济实力为患者提供就医保障，自年2月起，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）就宣布不仅全面覆盖CAR-T细胞疗法的费用，还支付所有相关服务费用，包括药物管理、细胞的收集和处理、细胞的回输、以及门诊或者住院的治疗费用。因此对于美国的患者这几乎是“零成本”治疗福音，大大减轻了其经济和心理压力。在协商进入医保的过程中，诺华曾主动向CMS提出过“基于结果（out


本文编辑：佚名
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