FDA批准了针对成人多发性骨髓瘤的首个基

美国食品药物管理局已批准Abecma?（idecabtagenevicleucel）用于治疗复发或顽固性（对治疗无反应）成年人骨髓瘤。Abecma适用于之前至少接受过4种不同类型的治疗，对治疗无反应或疾病已复发的患者。这使Abecma成为首个被批准用于多发性骨髓瘤的基因疗法。

多发性骨髓瘤是一种罕见的血液癌，可影响人体的许多骨骼。它还会导致血球计数低，损害骨骼和肾脏以及削弱免疫系统。到年，骨髓瘤约占美国新癌症病例的2％。Abecma的批准为患有此类癌症的人提供了一种新的治疗选择。

FDA授予Abecma2个特殊名称：

孤儿药–这可以激励人们开发针对多发性骨髓瘤等罕见疾病的药物

突破性疗法–这意味着FDA帮助加快治疗和治疗严重或危及生命的疾病的药物的开发和审查

Abecma目前仅可通过名为“风险评估和缓解策略（REMS）”的受限计划获得。这是因为Abecma带有可能致命或威胁生命的严重副作用的风险。

Abecma中的成分是什么？

活性成分是阿德克马是idecabtagenevicleucel.

Abecma如何工作？

Abecma是一种免疫治疗药物，被称为嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。它通过粘附B细胞成熟抗原（BCMA）起作用。这些是在患有多发性骨髓瘤的人的癌细胞中发现的蛋白质。当Abecma附着于BCMA时，它会发出信号来激活您的免疫系统。这有助于您的免疫系统发现并杀死癌细胞。

每个Abecma剂量均使用该人自己的T细胞进行定制。收集T细胞，然后进行基因修饰，包括有助于靶向和杀死癌细胞的新基因。这些细胞一旦被修饰，就会被注入人体内。

Abecma的证据

根据第二阶段KarMMa临床试验的结果批准了Abecma。该试验包括例复发（复发）或难治性（对治疗无反应）骨髓瘤的患者，他们至少接受过3或4种其他先前的治疗。

结果显示：

72％的研究参与者有部分或完全反应。这意味着他们的癌症在用Abecma治疗后萎缩或消失。

28％的研究参与者有完全反应。这意味着他们的癌症在用Abecma治疗后消失了。在这一组中，有65％的人对此反应至少维持了一年。

Abecma可能有哪些副作用？

Abecma最常见的副作用包括：疲劳、发烧、发冷、恶心、腹泻、食欲下降、头痛、头晕、头昏眼花、困惑、说话困难，口齿不清、咳嗽、呼吸困难、快速或不规则心跳

Abecma有黑框警告，这是FDA最严格的警告，因为它可能引起严重的副作用。这些严重的副作用可能是致命的或威胁生命的，包括：

细胞因子释放综合征（CRS），是一种免疫系统反应，可引起发烧，恶心，头痛，皮疹，心跳加快，血压低和呼吸困难，损害大脑或神经系统

噬血细胞淋巴组织细胞增生症/巨噬细胞活化综合症（HLH/MAS），可导致血压低，氧含量低，血细胞水平低以及肾脏和其他器官问题；

血细胞水平低下，导致出血和感染。

如果您有任何可能危及生命的副作用，请立即联系。

这些并不是Abecma的所有可能的副作用。与您的医生讨论预期的结果，或者在Abecma治疗期间是否遇到与您有关的任何变化。

关于Abecma的认识

服用Abecma的人在用药治疗后的7天内，每天至少应监测一次严重副作用的迹象。

患有活动性感染或炎性疾病的人不宜服用Abecma。

没有足够的关于Abecma的信息，无法知道这种药物在怀孕或哺乳时是否可以安全使用。在使用这种药物之前，请告诉您的医生您是否怀孕，打算怀孕或进行母乳喂养。

在开始治疗多发性骨髓瘤之前，请告知您的医生所有健康状况以及您正在服用的任何其他药物，维生素或补品，包括非处方药。

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本文编辑：佚名
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