聚焦超30亿大品种出海受阻后,信达生

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2月14日，信达生物宣布其与驯鹿医疗共同开发的BCMACAR-T候选产品获美国FDA授予“孤儿药”认定，年期间，国内共有21款药物获得美国FDA的孤儿药资格的授予，日前业内热议的信达生物PD-1出海遇阻事件中，进一步反映了创新药不同地区临床需求价值的适用性问题。

BCMACAR-T为全人源自体B细胞成熟抗原（BMCA）嵌合抗原受体自体T细胞（CAR-T）注射液，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM），目前已被国家药监局纳入“突破性治疗药物”品种。在BCMACAR-T领域中，年3月，百时美施贵宝（BMS）和bluebirdbio（蓝鸟）联合开发的细胞疗法Abecma获得美国FDA批准用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）的成人患者，在国内，除了信达与驯鹿外，传奇生物、科济药业以及森朗生物等也布局于此。

据米内网数据显示，年期间国内共有21款药物获得美国FDA的孤儿药资格的授予，包括恒瑞的卡瑞利珠单抗、石药集团的NBL-、礼新医药的LM-、君实生物的特瑞普利单抗等。从适应症来看，指定授予的多为白血病以及胃癌等抗肿瘤治疗药物。

年国内获得美国FDA孤儿药资格授予药物

米内网全球新药研发数据显示，截至目前信达生物新药管线项目共42个，信迪利单抗、培米替尼（pemigatinib）、奥雷巴替尼、阿达木单抗类似物以及贝伐珠单抗类似物5款均已上市，伊西替尼、letaplimab、tafolecimab、IBI-、伊匹木单抗类似物5款处于临床三期阶段，依玛妥珠单抗、IBI-以及IBI-等10款新药处于临床二期阶段。

信达生物已上市新药

日前，信达生物公布了信迪利单抗Q4销售情况。据信达生物公告显示，截至年第四季度信迪利单抗取得销售收入约为9亿元，年全年销售额超30亿元。

2月10日，信达生物表示其与礼来合作的信迪利单抗在美国FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）上闯关FDA上市批准遇阻，FDA认为信迪利单抗主要基于在中国开展的ORIENT-11临床三期试验资料进行的，应该补充临床试验证明在美国人群和美国医疗实践中的适用性。

业内人士认为，药物研发的本质一定是满足实际临床需求，信迪利单抗整体研究并未与ICH的E17中的多区域临床试验（MRCT）指导原则保持一致，此次被拒也反映了国内药企以及相关监管机构的所面临的短板，目前国内大多数企业并未真正理解ICH的E17乃至整个ICH的精髓。ICH期望建立欧美中日各区共同认可的审批机制，能实现不同区域数据互认和互补，因此鼓励企业开展跨区域多中心临床。

数据来源：米内网数据库

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