重磅出海FDA批准传奇生物CART,

2月28日，美国食品和药物监督管理局（FDA）将迎来多款等待审批的NDA药物的PDUFA日期（基于ThePrescriptionDrugUserFeeAct法案规定的药品审批截止时间，FDA需要在此日期前对申请药物给出审评意见）：

据EndpointsNews报道，FDA正式批准传奇生物与JanssenBiotechBCMACAR-T。“我们准备好了，”传奇首席执行官周一告诉EndpointsNews。“实际上，我们已经聘请了一支实干团队，包括销售人员、护士教育者、MSL、医学联络员。因此，我们确实有一支准备就绪的销售和营销团队。”

LegendBiotech和JanssenBiotech的CAR-T产品

CiltacabtageneAutoleucel是一款靶向BCMA的CAR-T疗法，用于治疗成人复发和/或难治性多发性骨髓瘤。该产品由强生旗下杨森（JanssenBiotech）与传奇生物（LegendBiotech）合作开发。最初的PDUFA日期是年10月28日，但FDA要求更新Janssen提供的分析方法数据，因此PDUFA日期被延迟至今年2月28日。

此次获得FDA批准，意味着CiltacabtageneAutoleuce正式成为中国首个进入美国市场的细胞治疗产品。

关于CARVYKTI?（Cilta-cel，西达基奥仑赛）

Cilta-cel是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。CARVYKTI?的CAR蛋白具有两种BCMA靶向单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与BCMA表达细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。

年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化CARVYKTI?。年4月，传奇生物宣布向欧洲药品管理局提交上市许可申请，以寻求Cilta-cel的获批，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。除年12月在美国授予的突破性疗法（BTA）外，Cilta-cel于年8月在中国被纳入“突破性治疗药物”。美国FDA和欧洲EMA分别于年2月和年2月授予Cilta-cel孤儿药的名称。

关于CARTITUDE-1研究

CARTITUDE-1是一项正在进行的1b/2期、开放标签、单臂、多中心的研究，用于评估CARVYKTI?治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的安全性和有效性，这些患者至少接受过3线前期治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）和抗CD38单克隆抗体。在参与研究的97名患者中，99%的患者对最后一线治疗不耐受，88%的患者对三种类型的治疗难治，这意味着他们对IMiD、PI和抗CD38单克隆抗体没有反应，或不再有反应。正在进行的CARTUTDE-1研究用于评估CARVYKTI?的长期疗效和安全性，最近两年的随访结果已经在年ASH年会上公布。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤（MultipleMyeloma,MM）被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病。据美国癌症协会估计，年美国将有超过人被诊断为多发性骨髓瘤，超过人因此死亡。虽然有些多发性骨髓瘤患者无明显症状，但大多数患者是由于出现症状而被确诊，这些症状可能包括骨病、低血细胞计数异常、血钙升高、肾脏问题或感染等。虽然经过治疗可能会有一些缓解，但不幸的是，患者很可能会复发。使用标准疗法（包括蛋白酶抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）治疗后复发的患者会面临预后不佳，治疗手段受限的问题。

关于传奇生物

传奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于年，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵，全球员工总数已逾人。目前与杨森已成功将核心产品CARVYKTI?推至美国FDA批准上市，并在欧洲进入药品上市审评阶段，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。此外，公司还有多款在硏CAR-T疗法，用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。

公司先后入选江苏省战略性新兴产业发展专项资金项目、“江苏省精准细胞免疫治疗工程技术研究中心”、“江苏省研究生工作站”、“江苏省隐形小巨人企业”、“南京市工程研究中心”，“南京市高端研发机构”、“南京市博士后创新实践基地”、“南京市独角兽企业”、“中国独角兽企业”，荣获“江苏省科技进步奖”、“中国生物医药产业链创新风云榜鲲鹏奖”、“中国医药创新企业强”、“南京市引才用才示范企业金梧桐奖”等荣誉。更多信息请访问：


本文编辑：佚名
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